네이처셀과 RMAT 지정 여부

네이처셀의 조인트스템은 현재 미국과 한국에서 임상 3상 승인을 위한 마지막 단계를 진행 중이며, 특히 RMAT 지정으로 미국 시장 진출 가능성이 높아졌습니다. 그러나 최종 승인을 위해서는 추가적인 임상 데이터 검증이 필요할 것으로 보입니다.

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1.미국 FDA에서 RMAT 지정 및 임상 2b/3a상 진행

• 네이처셀은 2024년 10월 미국 FDA로부터 조인트스템이 첨단재생의료치료제(RMAT)로 지정받았습니다. 이는 신속한 개발 및 승인을 위한 제도로, 임상 심사 기간이 단축되는 등의 혜택이 주어집니다
• 현재 미국에서는 2b/3a상 임상시험이 진행 중이며, 총 140명(미국 96명, 국내 50명)을 대상으로 합니다. 국내에서는 가톨릭대 서울성모병원, 삼성서울병원 등 3개 기관에서 시험이 이루어지고 있습니다

2.국내 식약처 품목허가 재신청 및 심사 진행

• 네이처셀은 2024년 3월 식약처에 조인트스템의 품목허가를 재신청했으며, 2024년 말 결과가 나올 것으로 예상됩니다.
• 이전 2023년에는 임상적 유의성 부족을 이유로 반려된 바 있으나, 3년차 장기 추적 데이터를 추가해 재도전 중입니다.

3.미국 FDA와의 RMAT 미팅 예정

• 네이처셀은 2025년 1월 중으로 FDA와 RMAT 지정 후속 미팅을 진행할 예정입니다. 이 미팅에서는 임상 3상(Pivotal Study) 설계 및 승인 가속화 방안을 논의할 계획입니다.

4.해외 허가 전략

• 국내 승인과 별도로 호주, 멕시코, 브라질, 싱가폴 등에서도 품목허가를 추진 중이며, 국내 임상 데이터를 활용할 예정입니다.

5.주가 영향 및 업계 평가

• RMAT 지정 소식으로 네이처셀 주가가 급등했으나, 전문가들은 RMAT이 최종 승인을 보장하지 않는다고 지적하며 신중한 접근이 필요하다고 강조합니다

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RMAT는 무엇인가

RMAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy, 첨단재생의료치료제)는 미국 FDA(식품의약국)가 심각하거나 생명을 위협하는 질환을 치료하기 위한 재생의학 치료제에 부여하는 특별 지정 제도입니다. 2016년 21세기 치료법(21st Century Cures Act)에 따라 도입되었으며, 신속한 개발과 승인을 지원하는 것이 목적입니다.

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1. RMAT의 정의 및 목적

• 정의: RMAT는 세포 치료제, 조직 공학 제품, 유전자 치료제 등 재생의학 치료제 중 심각한 질환을 치료·역전·치료할 수 있는 후보물질을 대상으로 합니다
• 목적: 기존 치료법으로 충족되지 않은 의료 수요를 해결하기 위해 임상 개발 과정을 가속화하는 것입니다

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2. RMAT 지정 조건

치료제가 RMAT로 지정되려면 다음 조건을 모두 충족해야 합니다110:

1. 재생의학 치료제 정의 충족:
   • 세포 치료제(예: CAR-T), 조직 공학 제품, 유전자 치료제(영구적 효과가 있는 경우) 등이 포함됩니다.
2. 적용 질환:
   • 심각하거나 생명을 위협하는 질환을 대상으로 합니다.
3. 예비 임상 증거:
   • 초기 임상 데이터에서 치료제가 해당 질환의 미충족 의료 수요를 해결할 잠재성이 있어야 합니다.

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3. RMAT 지정의 혜택

RMAT 지정 시 다음과 같은 혜택을 받을 수 있습니다

• FDA와의 긴밀한 협력: 개발 단계에서 조기 상호작용을 통해 신속한 승인을 지원받습니다.
• 가속 승인 가능성:
  • 대체 또는 중간 종착점(surrogate endpoint)을 기반으로 한 승인이 가능합니다.
  • 제한적이지만 의미 있는 임상 데이터로도 승인을 받을 수 있습니다.
• 실세계 증거(RWE) 활용:
  • 환자 등록자료나 임상 기록 등 시판 후 데이터를 승인 과정에 활용할 수 있습니다.
• 다른 특별 지정 프로그램 혜택 포함:
  • 패스트 트랙(Fast Track) 및 획기적 치료제(Breakthrough Therapy) 지정의 혜택도 동시에 적용됩니다.

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4. RMAT 지정 현황 및 예시

• 지정 현황: 2024년 12월 기준으로 FDA는 총 151건의 RMAT 지정을 승인했으며, 이 중 127건이 공개되었습니다. 승인률은 약 47.6%입니다
• 주요 예시:
  • TSHA-102(테이샤 진 테라피): 레트 증후군 치료를 위한 유전자 치료제
  • ANKTIVA + CAR-NK(면역바이오): 림프감소증 및 췌장암 치료
  • Acimtamig + AlloNK(아피메드): 호지킨 림프종 치료
  • CTX001(CRISPR 테라퓨틱스): 겸상적혈구빈혈 및 베타 지중해빈혈 치료

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5. RMAT의 한계

• 승인 보장 아님: RMAT 지정은 가속화된 개발을 지원하지만, 최종 승인을 보장하지는 않습니다. 추가 임상 데이터 검증이 필요할 수 있습니다
• 지정 철회 가능성: 개발 과정에서 요건을 충족하지 못할 경우 FDA가 지정을 취소할 수 있습니다.

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6. RMAT와 BTD

• BTD(Breakthrough Therapy Designation)와 비교:
  • RMAT는 재생의학 치료제에 특화된 반면, BTD는 모든 약물이 대상입니다.
  • RMAT는 실세계 증거 활용 등 추가 혜택이 있습니다

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RMAT는 혁신적인 재생의학 치료제의 빠른 개발과 환자 접근을 가능하게 하는 중요한 제도입니다. 그러나 최종 승인을 위해서는 엄격한 임상적 검증이 필요합니다.

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